中国科学家研发出治疗帕金森病的有前景的干细胞疗法
+ 查看更多

新型生物技术使植入大脑的“种子”能够分化成新的神经细胞，从而重塑其神经网络。

医学科学科研生物医药顶级出版商称，随着科学力量平衡的转变，中国在医学研究领域超越美国

Dannie Peng in Beijing

■

中国医学专家研发出一种治疗帕金森病的超高效干细胞疗法，为这种目前尚无有效治疗方法的疾病带来了新的希望。

帕金森病常被称为“运动障碍”。其症状是由于大脑无法产生足够的多巴胺所致，而多巴胺的产生又是由于负责产生这种化学物质的神经元死亡或受损。

当世界各地的研究人员都在探索干细胞疗法来补充丢失的多巴胺能神经元时，中国科学技术大学第一附属医院（位于合肥）的神经病学专家石炯团队正引领着这一研究方向。

该团队的再生疗法能够以极高的效率将干细胞分化为功能细胞。“国际领先的团队最近报告的转化率约为50%，但我们的合作团队通过一系列努力，实现了超过80%的转化率，”石炯教授说。

自今年年中以来，他的团队一直在进行一项干细胞移植治疗的I期临床试验。参与试验的六名患者的症状均迅速改善，大脑内多巴胺信号传导显著且持续增强。

其中一名试验参与者是李姓患者。这位37岁的患者在22岁时开始失去运动控制能力，但在接受治疗仅仅三个月后，她现在已基本恢复功能，重返正常生活。

“这真是一个意想不到的惊喜，”石炯教授说。“在之前的研究中，很少遇到起效如此迅速且疗效如此显著的疗法。”

帕金森病是一种进行性运动障碍，会影响神经系统，并且随着时间的推移而恶化。

第一个症状可能是一只手、一只脚或下巴出现不易察觉的颤抖，然后逐渐发展为颤抖、僵硬、行动迟缓和平衡问题等症状，从而增加跌倒的风险。

多巴胺替代疗法可以缓解症状，但无法解决神经元退化和死亡的根本原因。随着药物剂量增加以对抗神经元损失，副作用可能会加剧，疗效也会下降。

长期服用药物还可能诱发“开关现象”——在良好的运动功能期和不良的运动功能期或无法活动期之间出现不可预测的突然转变——从而增加跌倒的风险。

过去 15 年里，李女士一直处于这种状态，直到今年 6 月她在中科大学医院接受了干细胞治疗。

石教授表示，该疗法旨在诱导多能干细胞（iPSCs）分化为只能分泌多巴胺的神经元细胞，将干细胞比作种子。

他说：“我们将这些细胞‘植入’到患者的大脑中，让它们分化成全新的多巴胺能神经元，从而重塑大脑的神经网络。”

手术过程中，外科医生使用神经导航机器人将导管插入患者大脑的特定区域。然后，他们注射了预先制备的多巴胺能神经元前体细胞，名为“NCR201”，该细胞来源于诱导多能干细胞（iPSCs）。

治疗效果“远超预期”。治疗两个月后，李女士的症状，包括震颤和僵硬，显著减轻。她的帕金森病评定量表评分也从62分（被评为重度残疾）降至28分。

到九月初，她的评分进一步降至12分，接近健康人的水平。影像学评估显示，新移植的神经元已成功定植并激活于她的大脑中，这标志着功能性治愈的初步成功。

这些成果源于多项技术创新，包括该医院在立体定向神经外科方面的丰富经验。

这是一种微创外科手术，它利用三维坐标系统来定位体内的小目标。

在手术过程中，该团队开发了定制的人工智能算法，以帮助机器人自动、精确地绘制出移植的最佳目标部位和路径。

这项成果建立在过去三十余年持续的全球研发工作之上。2007年11月，京都大学的山中伸弥和威斯康星大学麦迪逊分校的詹姆斯·汤姆森分别领导的研究团队独立地报道了首例源自人类成体细胞的诱导多能干细胞（iPSCs）。他们的研究成果分别发表在《细胞》（Cell）和《科学》（Science）杂志上。

当时，中国生物学家余俊英是汤姆逊团队的成员，也是《科学》杂志研究报告的合著者。

2025年，她回到中国，不久后在合肥创立了生命科学公司Nuwacell，致力于开发广泛应用的iPSC衍生细胞疗法。Nuwacell开发了NCR201注射剂，该注射剂被用于史教授领导的临床试验。

今年早些时候，上海一个医疗团队宣布，一名患有14年帕金森病史的患者在接受类似医疗技术治疗后恢复了运动功能。

据美国帕金森病协会称，帕金森病是世界上增长速度最快的神经退行性疾病，也是继阿尔茨海默病之后第二常见的神经退行性疾病。据估计，全世界有超过1000万人患有此病。

未来，单一疗法即可重塑大脑神经网络，使患者免受运动功能障碍的困扰。

然而，石教授强调，仍存在一些挑战，例如如何确定这些新植入体内的再生细胞的存活率和功能持久性。为了解决这些问题，他的团队计划招募更多患者进行更大规模的研究。

但他对iPSC技术在对抗更多疾病方面的潜力表示充满信心。

“它不仅提供干细胞，还能进行复杂的基因编辑和调控，从而定制目标细胞。理论上讲，只要找到合适的靶点，未来许多疾病都有望被攻克，”史教授说。

■